第三代基因编辑技术引资本追捧 存在伦理问题

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年初以来，精密医药又一次站在了风口浪尖，但与以往不同，包括沈万红源(报价000166，买入)、国泰君安(报价601211，买入)、兴业证券(报价601377，买入)、中泰证券等。本月，许多券商几乎无一例外地集体发布了关于精准医学的深度研究报告，指出a股市场仍不太熟悉，是什么让这些券商集体关注最新的基因编辑技术？

1月4日，美国证券交易委员会宣布了一个重大消息，基因编辑公司editas medicine提交了在纳斯达克上市的招股说明书。这意味着成立仅两年多的editas将成为全球基因编辑领域的第一家ipo公司。国家商报记者也将继续关注editas的上市进展。

临床试验于2017年进行

Editas于2013年11月由麻省理工学院的中国教授张峰和詹尼弗·杜德创建。两位创始人都是克里斯普技术的最早发明者。上市后，股票代码是:编辑。

《国家商报》记者在招股说明书中看到，editas计划筹资1亿美元，其中1500万至2000万美元将用于leber先天性黑蒙症(LCA)；；一种遗传性视力下降疾病)，并与著名的生物制药公司朱诺治疗公司合作，将2200万美元用于癌症治疗的临床前研究、平台开发和其他临床前研究项目。

值得注意的是，作为一家较早进入基因编辑领域的公司，其创始人都是crispr的发明者，因此editas在成立之初就受到了社会各界的关注。2013年11月，editas从美国著名时尚组织旗舰企业获得了4300万美元的A系列融资。2015年8月，editas从比尔及梅林达·盖茨基金会(Bill & Melinda Gates Foundation)和谷歌风伯(Google)等大投资者那里获得了1.2亿美元的B系列融资，两轮融资总额达到1.63亿美元。

Editas计划在2017年进行lca10项目的临床试验，这也将是crispr/cas9的首次人体临床试验。此外，editas还计划治疗另外两种相关的传染病，如失明，美国每年新增35，000例病例。

根据招股说明书，editas还与juno治疗公司合作开展了一个癌症car-t治疗项目，以及其他四种遗传疾病，如良性血液疾病、遗传性肌肉疾病、遗传性肺病、遗传性和传染性肝病。目前，editas的主要股东是旗舰风险投资公司(16.6%)、第三岩石风险投资公司(15.6%)、北极星风险投资公司(15.6%)、bng0(9%)、博斯利(4.6%)、维京全球、富达和迪尔菲尔德(合计5.8%)

金融和道德风险并存

与最近在资本市场上流行的虚拟现实(vr)和量子通信技术不同，创新医疗技术的临床应用、道德风险和法律监管也是决定其商业化进程的重要因素。

《国家商报》记者注意到，像许多尖端生物技术初创企业一样，自2013年成立以来，在私人融资环境下获得的所有资金都被用于研发。从成立到2015年9月底，其运营亏损一直在上升，财务赤字累计达7570万美元。

尽管crispr基因编辑技术近年来广受欢迎，但由于其对基因的任意修饰，与之相关的伦理道德争议越来越多。

2015年12月13日，备受期待的“人类基因编辑国际峰会”达成共识，基因编辑技术不应用于准备建立人类怀孕胚胎，即反对“定制”婴儿，但并未禁止编辑胚胎或生殖细胞。基础研究；随着科学研究和社会认知的发展，生殖细胞编辑的临床应用需要重新考虑，为基因编辑技术的进一步应用留有空间。

Editas还在其招股说明书的风险栏中明确指出，crispr/cas9是一种新的基因编辑技术，其开发时间非常短。目前，美国或欧盟的监管机构尚未批准相关产品。目前，用于临床试验的基因编辑技术仍局限于第一代和第二代技术。

因此，即将上市的editas无法预测开发相关药物的时间和资金成本。但是有一点是清楚的，那就是，它需要大量的资金，这意味着editas不能预测它什么时候会盈利，甚至不能预测它是否会盈利。

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事实上，我国基因编辑技术的研究和应用在世界上处于领先地位。2015年4月，中山大学生命科学学院副教授黄军发表了世界上第一份利用crispr技术修饰人类三核胚胎致病基因的基础科学研究报告，这是世界上第一份对人类胚胎细胞进行修饰的研究报告(注:黄军使用了临床废弃和未发育的三核胚胎，避免了伦理和道德风险)。因此，黄军入选了世界著名的科学杂志《自然》，该杂志对2015年的十大人物产生了重大影响。

今年以来，西南证券(报价600369，买入)和工业证券等许多券商在研究报告中都提到了一家卷烟包装公司——金佳股份(报价002191，买入)(002191，sz)。

2015年12月30日，金佳宣布投资300万元与中山大学签订技术开发合同，共同建立基于crispr/cas9技术的地中海贫血病基因改造技术体系。

中泰证券首席宏观策略师罗表示，将crispr应用于造血干细胞和地中海贫血是未来两大主流商业应用方向之一。目前，国际制药巨头诺华公司已合作治疗造血干细胞相关疾病五年，包括镰状细胞病、地中海贫血和intellia疗法。

自2014年9月以来，银河生物(Quote 000806，Buy) (000806，sz)明确提出要打造以生物技术为核心的公司医药和医疗服务产业，在生物医药领域频频出手。

2015年4月，银河生物发起成立南京银河生物科技有限公司，注册资本3亿元，收购主要从事免疫细胞治疗的康德生物60%的股权；同年5月，增资持有银河制药90%的股权，掌握了免疫药物和人源化抗体平台的筛选和检测技术。去年11月18日，银河生物子公司与四川大学生物治疗国家重点实验室签署了《合作框架协议》，其中规定双方应合作开发针对人vegfr-1和人cd19的新型抗肿瘤car-t细胞I类药物sklb083017和sklb083019。本项目投资总额暂定为3000万元，用于支付完成项目开发所涉及的相关费用，包括但不限于研发设备和试剂耗材等的采购。

此外，四川大学生物治疗国家重点实验室是中国唯一的生物治疗国家重点实验室。实验室主任魏于全院士团队从事car-t细胞免疫治疗研究8年，开展了多靶点抗肿瘤car-t细胞研究。