基因编辑新秀Homology获4千万风投 研究罕见病基因疗法

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据国外媒体报道，由著名风险投资公司“凌晨5点”牵头，一家名为“同源药物”的新公司获得了4350万美元的全面投资，用于开发新的基因编辑技术。

基因编辑是目前生命科学行业最热门的领域之一。同源认为他们将在这个领域开始一场技术革命。该公司新任首席执行官亚瑟·齐亚诺布斯(Arthur Tzianabos)表示，通过这一轮投资，公司将利用腺病毒载体工具id 'd对一些由基因突变引起的罕见疾病进行研究。

众所周知，世界上有多达七八千种罕见疾病，而且它们往往是遗传性疾病，也就是说，患者的某些或某些基因有罕见的突变。治疗罕见疾病主要有三种方法，即对症支持疗法、酶替代疗法(即持续注射国外开发的生物制剂)和骨髓移植。然而，前两种方法通常资源有限且昂贵，而第三种方法受到基因匹配率低的阻碍。因此，目前，医学界开始加大对罕见病基因的研究，试图解开罕见病基因的秘密，进行干预以避免和根除遗传病。

如果使用腺病毒载体工具的技术适用于人类，同源性将促进该技术在开发新的基因治疗中的应用。目前，免疫学的主要任务是招募小规模患者并验证这种疗法对罕见的单基因突变疾病的效果。

事实上，早在20世纪80年代，腺病毒载体就已经被用作基因传递的工具，支持了许多研究者的工作。最早的载体是基于c亚型的人腺病毒血清型5(ad5)和人腺病毒血清型2(ad2)，ad5和ad2通过在其基因组中删除e1和/或e3区域而具有复制缺陷，并且只能在特定细胞系中复制。不幸的是，第一代病毒载体很快暴露出一系列缺陷。起初，研究人员认为这些载体的关键细胞表面受体存在于大量细胞中是有利的，然而，这阻碍了特定细胞类型的靶向。此外，这种类型的载体还能激活免疫反应并引起炎症毒性。

在基因医学最初激动人心的20年后的今天，研究人员和媒体再次展示了他们对该领域一系列医学突破的热情。推动这一“复兴”的力量是大量技术的进步，如crispr/cas9和其他基因编辑技术(talen、锌指和arcus)。

然而，除了上一代腺病毒载体的不足之外，该技术的效果和可能的安全性仍然存在。因此，业界普遍认为，基因治疗还远远没有真正的临床应用。事实上，基因治疗的先驱，包括蓝鸟公司，最近遭受了挫折。尽管crispr技术的发展使人们看到了基因编辑的希望，但同源性是否会给这一领域带来变化还有待观察。

viafiercebiotech